Nieuws

Nieuwsbrief over Sirolimus studie, nummer 1, oktober 2017

Nieuwsbrief nummer 1, oktober 2017
Sirolimus studie
‘Treatment of congenital vascular malformations using Sirolimus: improving quality of Life’

Behandeling van congenitale vasculaire malformaties met Sirolimus: verbetering van kwaliteit van Leven

Voorwoord
Graag informeren wij u over de Sirolimus studie, een nieuw onderzoek van de HECOVAN werkgroep binnen het Radboudumc.

In deze eerste nieuwsbrief geven wij u achtergrond informatie over het onderzoek, het doel van het onderzoek , de in- en exclusiecriteria, een korte uitleg wat er van u/ uw kind wordt verwacht.

De komende tijd zal er regelmatig een update verschijnen op deze website, we houden u op de hoogte van de laatste stand van zaken.

Indien u meer informatie wilt over het onderzoek, kunt u contact opnemen met ons via het
Email adres: werkgroep@hecovan.nl of het centrale telefoonnummer: 024-36 13131.

Namens de HECOVAN werkgroep,

Hoofdonderzoeker: dr. Maroeska te Loo
Research verpleegkundige: Ingrid van Rijnsoever

Algemene informatie Sirolimus
Sirolimus is een geneesmiddel dat normaal gesproken wordt voorgeschreven aan patiënten met een niertransplantatie en ook voor die indicatie is geregistreerd. Uit recent onderzoek is gebleken dat Sirolimus niet alleen het immuunsysteem beïnvloedt maar ook van invloed is op de vaten.

Gebaseerd op dit recente onderzoek en de nieuwe inzichten t.a.v. de werking van Sirolimus hebben wij zelf ook twaalf patiënten behandeld. Bij alle twaalf patiënten werd een positief effect gezien op de pijnklachten als ook op de incidentie van infecties.
Op basis hiervan en het reeds gepubliceerde onderzoek, is deze nationale studie opgezet.

Twee andere UMC’s in Nederland, het AMC en het Erasmusmc, hebben aangegeven mee te participeren in het onderzoek. We hebben ruimte om 75 patiënten te kunnen includeren.

De behandeling met Sirolimus is bedoeld voor die patiënten waarvoor geen goede, andere behandeloptie (meer) mogelijk is.

Doel van het onderzoek

Hoofddoel van het onderzoek
• Verminderen van pijnklachten waardoor significante verbetering van kwaliteit van leven en normaal functioneren mogelijk is (normale dagelijkse activiteiten inclusief school of werk zonder hinderlijke pijn)

Subdoelen van het onderzoek
• Tijdsbestek pijnvermindering en duur behandeling voor adequate pijnstilling
• Terugkomen van pijnklachten na stoppen pijnklachten
• Vermindering van de omvang van de vaatmalformatie
• Vermindering van infectieuze problematiek met name bij de lymfatische malformaties
• Analyse genetische defecten(afwijkingen in het DNA
• Kosteneffectieve behandeling

Belangrijkste inclusiecriteria
• Diagnose congenitale veneuze, lymfatische malformatie of gecombineerd
• Leeftijd tussen 1- 70 jaar
• Informed consent getekend door patiënt of beide ouders/verzorgers en kind indien ≥12 jaar
• Geen goede, andere behandelingsoptie (meer) mogelijk
• Normale klinische screening (normale bloedwaarden zoals glucose, lever-en nierfunctie, geen aanwijzingen voor infectie)
• Geen hartfunctiestoornissen
• Geen maag- of darmafwijkingen i.v.m. mindere opname sirolimus in het lichaam
• Geen onderliggende medische aandoening, zoals syndroom van down of andere syndromen
• Deelname meisjes en vrouwen tijdens vruchtbare leeftijd alleen met anticonceptie mogelijk

Belangrijkste exclusiecriteria
• Geen getekend informed consent
• Bekende overgevoeligheid voor medicatie uit soortgelijke klassen als Sirolimus
• Ernstige en/of ongecontroleerde medische aandoening, zoals acute of chronische alvleesklierontsteking, actieve of chronische leverziekte of ontsteking of ernstig verminderde longfunctie
• Niet of niet goed functionerend afweersysteem veroorzaakt door ziekte of geneesmiddel
• Recente voorgeschiedenis (≤ 5 jaar) van een oncologische aandoening
• Verminderde hartfunctie of significante hartaandoening zoals lekkende kleppen, atrium septum defect dat van levensbelang is
• Ernstige andere, gelijktijdige medische aandoening die als contra indicatie geldt
• Zwanger of borstvoeding gevend

Korte uitleg van het onderzoek
De behandelfase met Sirolimus betreft zes maanden, hierna volgt een follow up periode van één jaar zonder Sirolimus. In totaal duurt het onderzoek 18 maanden per persoon.

Nadat u schriftelijke toestemming heeft gegeven, vragen wij u eerst twee maanden vóór start Sirolimus elke dag een pijnscore bij te houden in een dagboekje, de zogenaamde VAS, visual analoge scale. Zo krijgen wij een goed beeld van uw pijnbeleving zonder gebruik van Sirolimus.

Bij kinderen van 0-4 jaar wordt de ouders gevraagd de comfort scale in te vullen, bij kinderen van 4-7 jaar worden gebruik gemaakt van de gezichtsplaatjes en bij de kinderen vanaf 7 jaar en de volwassenen wordt de 0-10 schaal gebruikt om de pijnscore te bepalen.

Tevens wordt er een MRI scan gemaakt als uitgangswaarde en vragen wij u de eerste kwaliteit van leven vragenlijst in te vullen. Als uw bloedwaarden ( o.a. lever- en nierfunctie, glucose) normaal zijn, gaat u starten voor zes maanden met Sirolimus. Tijdens deze zes maanden controleren wij eerst 1x per week en na een maand bij stabiele waarden, 1x per maand uw bloed. We kijken ook of uw bloedspiegel van de Sirolimus goed is. U moet dus in het begin frequent op controle in het ziekenhuis komen.

Na 6 maanden stop de behandeling met Sirolimus en wordt er opnieuw een MRI scan gemaakt om te kijken of de vaatmalformatie veranderd is van grootte. Ook vragen wij u weer een kwaliteit van levenvragenlijst in te vullen.

Hierna volgt de follow up periode van een jaar.
In deze periode hoeft u minder naar het ziekenhuis te komen en wordt een telefonisch contact moment ingepland om te vragen hoe het met u gaat.
Aan het einde van deze follow up periode vult u nogmaals een kwaliteit van levenvragenlijst in.

Gedurende de hele onderzoeksperiode vragen wij u de pijnscore en eventuele bijzonderheden in het dagboekje goed bij te houden. Als u pijnvrij bent, hoeft u i.p.v. elke dag 1 keer per week een score bij te houden.

Herstarten van Sirolimus
Indien de pijnklachten terugkomen na het stoppen van de Sirolimus, kan het herstarten van de Sirolimus worden overwogen door uw arts op voorwaarde dat u goed op het medicijn heeft gereageerd in de eerste zes maanden.

Inclusieperiode
De inclusieperiode betreft de komende 3 jaar.

Stand van zaken
Zoals bij elk medisch wetenschappelijk onderzoek moest ook dit onderzoek voor start goedgekeurd worden door een Medisch Ethische Toetsingscommissie. Dit heeft even op zich laten wachten,maar de goedkeuring is nu binnen. We zijn gestart met de individuele informatiegesprekken en drie patiënten zijn reeds geïncludeerd en gestart met de behandeling van Sirolimus.

Informatie-filmpjes over lymfatische malformaties door medisch studenten Radboudumc

Schermafbeelding 2017-06-26 om 22.15.06Wat een leuk initiatief!

Eerste jaars geneeskunde studenten hebben in het kader van een innovatieproject 2 informatie-filmpjes gemaakt over lymfatische
vaatmalformaties en de
behandeling daarvan voor (ouders) van patiënten. Hiervoor hebben de studenten samengewerkt met patiëntenvereniging Hevas en Hecovan.

Nieuw telefoonnummer voor Hecovan (024-36)13131

Recent is het secretariaat en de administratie voor de Hecovan-werkgroep verhuisd van kinderchirurgie naar dermatologie. Hiermee zijn administratieve en logistieke processen opnieuw ingeregeld. Er is, zowel voor professionals als patiënten, een centraal e-mail-adres: Hecovan@radboudumc.nl en nieuw telefoonnummer (024-36)13131.

Hopelijk kunnen we u daarmee in de toekomst nog beter helpen!

Hecovan prominente rol binnen ‘European Reference Networks’ voor zeldzame vasculaire aandoeningen

Dia1In 2015 is Hecovan door de minister van VWS erkend als Radboudumc Expertisecentrum voor Hemangiomen en Congenitale Vaatmalformaties. Eén van de doelen van de minister was landelijk de expertise in kaart brengen met het oog op Europese netwerkvorming (European Reference Networks). Samenwerking, clustering van data, zowel landelijk, Europees als mondiaal, is van groot belang, zeker bij zeldzame aandoeningen. Hecovan, in de persoon van Prof Dr LJ Schultze Kool, heeft dit actief opgepakt en daarmee een prominente positie verworven in het VASCern, the European Network on Rare Multisystemic Vascular Diseases. Ook patiëntenvereniging Hevas heeft een actieve rol binnen VASCern.

Prof Dr LJ Schultze Kool zal zich binnen VASCern gaan bezighouden met ‘registries’ waarbij aan de hand van anonieme patiëntgegevens veel en nieuwe informatie kan worden verzameld over onze aandoeningen en (lange termijn) gevolgen van deze aandoeningen en hun behandeling.

Website USA met informatie over infantiele hemangiomen

http://www.infantilehemangioma.com/

Keuzehulp bij behandeling van infantiele hemangiomen

novaPrachtig en actueel document van The National Organization of Vascular Anomalies (USA) als keuzehulp bij behandeling van hemangiomen.

 

Even voorstellen: Ingrid van Rijnsoever, research verpleegkundige Hecovan

Ik ben Ingrid van Rijnsoever en ben sinds 1 februari 2017 werkzaam als foto Ingrid vRijnsoever kopie bij de HECOVAN werkgroep.

In 2003 ben ik vanuit het Leids Universitair Medisch Centrum naar het Radboudumc gekomen en heb ik negen jaar gewerkt op de neonatologie Intensive Care als IC verpleegkundige.

In 2012 ben ik gestart als research verpleegkundige binnen het cluster kindergeneeskunde en heb daar verschillende onderzoeken ondersteund bij de specialismen van neonatologie, kinderoncologie en kindernefrologie.

Mijn taak binnen de HECOVAN werkgroep is de Sirolimus studie mede vorm te geven en te coördineren.

GermanDutchFrenchUnited Arabic EmiratesEnglishSpainRussia